Therapeutische eiwitten

Producten

Therapeutische eiwitten worden gewoonlijk toegediend in de vorm van injectie- en infusiepreparaten en moeten in de koelkast worden bewaard. Het eerste recombinante eiwit dat werd goedgekeurd was menselijke insuline in 1982. Sommige eiwittenzijn bijvoorbeeld ook verkrijgbaar in tablet, capsule en poeder vorm en kan bij kamertemperatuur worden bewaard, zoals lactase voor de behandeling van lactose intolerantie en andere spijsverteringsenzymen.

Structuur en eigenschappen

Eiwitten zijn macromoleculen met een hoog molecuulgewicht massa, voornamelijk samengesteld uit aminozuren. Ze worden uitsluitend gevormd door levende organismen in de natuur en vormen een van de basiscomponenten van al het leven op aarde (biomoleculen). Natuurlijke eiwitten bestaan ​​uit de 22 verschillende aminozuren, die elk zowel een aminogroep als een carbonzuur in het molecuul bevatten. Elk aminozuur kan via peptidebindingen (amiden, -CO-NH-) met twee andere aminozuren binden. Er worden lange kettingen gevormd. Zo'n reeks wordt een reeks genoemd. De kettingen zijn driedimensionaal gerangschikt. Kortere kettingen met minder dan 50 aminozuren worden peptiden genoemd. Eiwitten behoren tot de groep van biologics. Ze waren aanvankelijk geïsoleerd als drugs uit natuurlijke bronnen zoals organen. Sinds de ontwikkeling van recombinant-DNA-technologie in de jaren zeventig kunnen ze worden geproduceerd met behulp van biotechnologische methoden. Tegenwoordig kunnen ook kunstmatige of gemodificeerde eiwitten met veranderde farmacologische en farmacokinetische eigenschappen worden geproduceerd. Genetisch gemodificeerde bacteriën, onder andere schimmels en cellen van dierlijke of menselijke oorsprong, worden voor de productie gebruikt. Andere structurele elementen zoals polyethyleenglycolen (PEG) worden ook in het proces ingebracht. Veel eiwitten bevatten suikerresten. Glycosylering treedt alleen op na translatie in het Golgi-apparaat en het endoplasmatisch reticulum en kan nodig zijn voor therapeutische activiteit. Opgemerkt moet worden dat eiwitten uit bacteriële expressiesystemen zoals niet geglycosyleerd zijn.

Effecten

Een belangrijke klassieke toepassing van therapeutische eiwitten is substitutietherapie. De drugs worden aan het lichaam toegevoegd om de onvoldoende vorming of afwezigheid van een natuurlijk eiwit te compenseren. Monoklonale antilichamen worden gekenmerkt door specifieke en hoge affiniteitsbinding aan een moleculair doelwit. Een gewone werkingsmechanisme is inactivering van het medicijndoelwit. Antilichamen kan ook signaaltransductie of celvernietiging induceren. Enzymen zijn biokatalysatoren die de afbraak of afbraak van stoffen vergemakkelijken. vaccins zijn componenten van pathogenen die een immuunrespons opwekken en leiden tot immuniteit tegen infectieziekten. Valse receptoren binden bijvoorbeeld endogene of vreemde stoffen en remmen hun effecten.

Toepassingsgebieden

Therapeutische eiwitten worden in de geneeskunde veel gebruikt voor diagnostische, profylactische en therapeutische doeleinden, en zijn nieuw drugs op basis daarvan worden elk jaar goedgekeurd. Indicaties zijn bijvoorbeeld astma, atopische dermatitis, migraine, kanker, multiple sclerose, osteoporosestofwisselingsziekten zoals suikerziekte, hyperlipidemie en jichterfelijke ziekten, hemofilie, en infectieziekten, om maar een kleine selectie te noemen.

Actieve ingrediënten

Voorbeelden:

Dosering

Volgens de productinformatie. Therapeutische eiwitten worden meestal parenteraal geïnjecteerd als injectie of infusie omdat ze worden afgebroken in het spijsverteringskanaal en daarom niet geschikt zijn voor perorale toediening. Er wordt echter onderzoek gedaan naar oraal beschikbare eiwitten en inhaleerbare insuline is in de handel verkrijgbaar. Eiwitten hebben vaak een lange halfwaardetijd en een overeenkomstig lang doseringsinterval. Voor eiwitten met een korte werkingsduur kan een verlenging worden bereikt door structurele modificaties zoals pegylering. In zeldzame gevallen kunnen therapeutische eiwitten ook peroraal worden ingenomen - bijvoorbeeld spijsverteringsenzymen.

Misbruik

Net als andere middelen kunnen sommige therapeutische eiwitten worden misbruikt, zoals recombinant erytropoëtine (EPO) als een doping agent in de sport.

Contra-indicaties

Volledige voorzorgsmaatregelen zijn te vinden in de medicijnetikettering voor elk product.

Interacties

Eiwitten hebben over het algemeen een relatief laag interactiepotentieel. Het is ook voordelig dat het endogene producten zijn en dat er tijdens de afbraak geen toxische metabolieten worden gevormd.

Bijwerkingen

Eiwit administratie kan leiden tot de ontwikkeling van autoantilichamen gericht tegen de therapeutische middelen, waardoor hun effect wordt omgekeerd. Immunogeniteit kan allergische reacties veroorzaken tot en met anafylaxie. Eiwitten zijn erg gevoelig voor omgevingsinvloeden en door het complexe fabricageproces zijn het meestal dure producten. biosimilars, of namaakproducten van biologics, zijn iets minder duur.