Stamceltransplantatie (SCT; meer precies, hematopoëtische stamceltransplantatie; HSCT; bloed stamceltransplantatie) is een vorm van overdracht van bloedcelstamcellen. Het wordt gebruikt om vernietigde hematopoëse te herstellen (bloed vorming) door middel van radiatio (straling therapie) en / of chemotherapie Stamcellen bevinden zich in de beenmerg evenals in de perifere bloed Ze hebben het vermogen om zich te differentiëren in de verschillende bloedcellen.
Indicaties (toepassingsgebieden)
- Acute leukemieën / bloedkankers (acute lymfoblastische leukemie (ALLE), acute myeloïde leukemie (AML)).
- Aplastische anemie - beenmerg falen met pancytopenie (synoniem: tricytopenie), dat wil zeggen van alle drie de celreeksen in het bloed (anemie, leukopenie en trombocytopenie) als gevolg van verworven (vaak) of aangeboren (zeldzame) beenmergaplasie.
- Bronchiaal carcinoom (long kanker) - in een vroeg stadium van kleine cellen long kanker die momenteel wordt getest.
- Chronische leukemie (chronische lymfatische leukemie (CLL), chronische myeloïde leukemie (CML)).
- Kiemceltumoren - vorm van therapie wordt momenteel getest.
- Borstkanker (borstkanker) - in een recidief of metastatisch stadium dat momenteel wordt getest.
- de ziekte van Hodgkin - kwaadaardige ziekte die het lymfestelsel aantast.
- Myelodysplastisch syndroom (MDS) - verworven klonale ziekte van de beenmerg geassocieerd met een aandoening van hematopoëse (bloedvorming).
- Niet-Hodgkin-lymfoom (NHL) - deze verzamelnaam omvat alle kwaadaardige (kwaadaardige) ziekten van het lymfestelsel (kwaadaardige lymfomen), die niet de ziekte van Hodgkin.
- Eierstokkanker (eierstokkanker) - momenteel in proef met minimale resterende tumor.
- Plasmocytoom (multipel myeloom) - kwaadaardige (kwaadaardige) ziekte veroorzaakt door abnormale proliferatie van plasmacellen (speciale bloedcellen).
- Ernstige gecombineerde immuundeficiënties
- Sikkelcelziekte (sikkelcelanemie)
De procedure
In het verleden beenmerg transplantatie werd overwegend uitgevoerd. Tegenwoordig worden stamcellen in toenemende mate verkregen uit perifeer bloed door middel van bloedcelscheiding (hematopoëtisch stamceltransplantatie) nadat groeifactoren ze in de but hebben gemobiliseerd (leukaferese). Nadat de stamcellen uit het bloed zijn gehaald, myeloablatief therapie ("Standaardconditionering") wordt uitgevoerd om alle zieke bloedcellen te vernietigen. Dit vereist meestal een combinatie van chemotherapie en bestraling. Zodra de hematopoëtische cellen zijn vernietigd, worden stamcellen gegeven, die vervolgens de vorming van nieuwe, gezonde bloedcellen veroorzaken. De volgende vormen van stamceltransplantatie kunnen worden onderscheiden:
- Autologe stamcel transplantatie (ASZT; auto-SZT) / autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (auto-HSZT) - bij deze procedure worden de eigen stamcellen van de patiënt aan hem teruggegeven.
- Allogene stamcel transplantatie// allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (alloHSZT) - in dit geval krijgt de getroffen persoon stamcellen van een andere, maar HLA-identieke persoon.
Bij allogene transplantatie is de belangrijkste vereiste een histocompatibele donor. Ideale donoren zijn HLA-identieke broers en zussen of familieleden. HLA-typering wordt uitgevoerd om te bepalen of een donor geschikt is. Een 10/10 match is ideaal, maar wordt in slechts ongeveer de helft van de gevallen aangetroffen.Opmerking: HLA-matching is mogelijk niet nodig voor stamcellen uit de navelstreng De kans op algehele overleving na het ontvangen van een transplantatie van een navelstreng bloeddonor was minstens zo gunstig als dat na het ontvangen van een transplantatie van een HLA-niet-overeenkomende niet-verwante donor en significant hoger dan die na het ontvangen van een transplantatie van een HLA-niet-overeenkomende niet-verwante donor. Bovendien was de kans op herhaling lager in de navelstrengbloeddonorgroep dan in alle andere groepen. Stamceltransplantatie kan van de volgende celtypen zijn:
- Beenmerg
- Perifere bloedstamcellen
- Navelstrengbloed (zeldzaam)
Stamceltransplantatie is een vorm van therapie met een hoog risico, waarvan de indicatie zeer zorgvuldig moet worden overwogen. Het mag alleen in gespecialiseerde centra worden uitgevoerd. Pre-therapie voor stamceltransplantatie:
- Conditioneringstherapie voorafgaand aan allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij volwassenen met kwaadaardige en niet-kwaadaardige ziekten en bij kwaadaardige ziekten bij kinderen ouder dan één maand: treosulfan (pro-geneesmiddel; behoort tot de bifunctionele alkylanten) gecombineerd met fludarabine (cytostatisch geneesmiddel uit de groep van purine analogen)
- Door middel van een multicenter onderzoek (follow-up 24 maanden) werd aangetoond dat de administratie van een anti-lymfocyt globuline (ATG) voorafgaand aan allogene stamceltherapie als onderdeel van myeloablatieve conditionering (bestaande uit bestraling en / of chemotherapie) was in staat om de chronische graft-versus-host-ziekte (GvHR) grotendeels te voorkomen. Dit is van groot belang omdat het een late complicatie voorkomt. Resultaten:
- Conditionering plus ATG: 32.2% chronische GvHD (95 procent betrouwbaarheidsinterval 22.1 tot 46.7 procent).
- Conditionering zonder ATG: prevalentie van chronische GvHD 68.7% (58.4-80.7%).
- Overleving zonder recidief in de eerste twee jaar: 59.4 versus 64.6% [niet significant].
- Mortaliteit door alle oorzaken (mortaliteit): 74.1 versus 77.9% [niet significant].
Mogelijke complicaties
- Graft-versus-host-ziekte * (GvHR; donor-versus-host-reactie /afwijzingsreactie) (ongeveer 25% van de gevallen).
- infecties
* Een fase III klinische studie toonde aan dat therapie met het medicijn ruxolitinib deze immuunrespons vaak kan voorkomen: de controle van de immuunrespons was bijna twee keer zo hoog met ruxolitinib, in bijna 40 procent van de gevallen, vergeleken met 22 procent met standaardtherapie
Late effecten na allogene stamceltransplantatie (alloHSZT)
- Herhaling van primaire ziekte en secundaire hematologische neoplasmata.
- Vaste tumoren
- Niet-kwaadaardige late gevolgen na alloHSZT.
- Immunodeficiëntie en late infecties.
- Immunologische late effecten en auto-immuunverschijnselen.
- Late effecten van volgende systemen: ademhalingssysteem, huid en huidaanhangsels, bloedsomloop, maagdarmkanaal (maagdarmkanaal), lever en nieren, longen, oraal en genitaal slijmvlies, bewegingsapparaat, neurologisch systeem.
- Let op: Langdurige behandeling met azithromycin na HSCT kunnen risico's met zich meebrengen die de verwachte voordelen overtreffen. Azitromycine is niet goedgekeurd voor profylactische behandeling van bronchiolitis obliterans-syndroom (BOS) bij patiënten na HSCT.
- Na hematopoëtische stamceltransplantatie zijn volwassen ontvangers minder dan 10 jaar na de behandeling aanzienlijk sneller verouderd dan hun broers en zussen. Dit was duidelijk toen ze begin dertig waren. Ze vertoonden verhoogde kwetsbaarheid, vaak verminderde spieren sterkte en uithoudingsvermogen, en hun bewegingen werden vertraagd.
- Ernstige verstoring van darmflora na autoloog ontlasting transplantatie vanwege voorbehandeling ('conditionering') en antibiotische therapie: autologe stoelgangtransplantatie kan de bacteriële diversiteit in de darm bevorderen en waarschijnlijk het aantal Clostridium difficile infecties.
- Hormonale disfunctie en onvruchtbaarheid.
- Vermoeidheid (ernstige vermoeidheid)
Vaccinaties
Hieronder volgen aanbevelingen voor vaccinatie na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (alloHSZT):
| Vaccinatie | Start vaccinatie Maand na HSCT | Aantal vaccinatiedoses |
| Pneumococcus (geconjugeerd) | 3-6 | 3 + 1e |
| Difterie | 6 | 3 + 1 |
| Hemophilus (geconjugeerd) | 6 | 3 + 1 |
| Meningococcus (geconjugeerd) | 6 | 3 |
| kinkhoest | 6 | 3 + 1 |
| Polio (geïnactiveerd) | 6 | 3 + 1 |
| Tetanus | 6 | 3 + 1 |
| Influenza (geïnactiveerd) a | 3-6 | 1-2 |
| TBEb | 6-12 | 3 |
| Hepatitis A / B (recombinant) | 6-12 | 3 |
| Humaan papillomavirus c | 6-12 | 3 |
| waterpokken | 6-12 | 3 |
| Burl | 24 | 2 |
| bof | 24 | 2 |
| Roodachtig | 24 | 2 |
Legende
- A Jaarlijkse vaccinatie
- BRisk / endemische gebieden
- c Bij adolescenten en jongvolwassenen die geen infectie hebben ondergaan maar wel zijn gevaccineerd.
- Alleen bij patiënten met bewezen immunocompetentie.
- E3 × 13-valent vaccin, laatste 23-valent vaccin (immunocompetente patiënten dienen opeenvolgend te worden gevaccineerd met het 13-valent geconjugeerde vaccin PCV13 en zes tot 12 maanden later met het 23-valent polysaccharide pneumokokkenvaccin PPSV23).
