Therapeutische doelen
- Compensatie van bloedarmoede
- Cure (zie hieronder bètathalassemie).
Therapie aanbevelingen
- Therapie voor hemolytisch bloedarmoede hangt in elk geval af van de onderliggende aandoening.
- In veel gevallen worden aanvullende bloed transfusies zijn nodig.
- Zie ook onder “Verder therapie'.
Therapie van een acute hemolytische crisis in de context van een transfusie-incident (mistransfusie in het AB0-systeem):
- Onmiddellijke stopzetting van de transfusie
- Symptomatische therapie: volumesubstitutie, toediening van glucocorticoïden en alkalisatie van de urine met natriumbicarbonaat
- Ultima Ratio: wisseltransfusie.
Therapie van erfelijke hemolytische anemie / defecten aan de rode bloedcelmembraan:
- Naast de aanbevolen splenectomie (chirurgische verwijdering van de milt), profylaxe met foliumzuur moet ook worden uitgevoerd in gevallen van ernstige hemolyse. → de dagelijkse behoefte is dan ongeveer 300-400 μg; In manifest foliumzuur tekort moet worden toegevoegd 5-15 mg / d.
- Vóór splenectomie, vaccinatie tegen pneumokokken en H. influenzae moet worden uitgevoerd.
Therapie van auto-immuun hemolytische anemie door warmte-antilichamen:
- glucocorticoïden
- Bij ernstige hemolyse, therapie Met prednisolon 1 mg / kg lichaamsgewicht / dag, na Hb-normalisatie (Hb = bloed pigment) taps toelopend van de dosis.
- Bij patiënten die niet reageren, therapie met immunosuppressiva (drugs die de functies van de immuunsysteem) of de administratie van gammaglobulinen (synoniem: immunoglobuline G (IgG); antilichamen (immunoglobulinen) van klasse G, die voornamelijk optreden tegen virussen en bacteriën) kunnen worden aangegeven.
Therapie van thalassemie (aandoeningen van hemoglobine vorming).
- Tot op heden genezen door allogene stamceltherapie.
- Gen therapie voor bètathalassemie de stamcellen van de patiënt worden afgenomen en krijgen een correcte versie van het gen met behulp van lentivirussen in het laboratorium vóór de infusie.In een fase II-studie konden 3 van de 9 patiënten volledig vermijden bloed transfusies na gen behandeling; bij de anderen was het aantal transfusies aanzienlijk afgenomen (met 73% in de hele groep). Aangezien de therapieën van patiënten nu variëren van 15 tot 42 maanden, is de kans op genezing groot.
