Ataluren: alleen nuttig als er een onzinmutatie aanwezig is in de DMD gen het medicijn zorgt ervoor dat in plaats van een stopcodon (veroorzaakt abortus van translatie (vertaling van mRNA in eiwit) en dus verkort eiwit), wordt het aminozuur dat essentieel is voor het eiwit opgenomen, wat resulteert in het functionele dystrofine-eiwit. Hoe eerder het medicijn wordt aangevuld, hoe groter de kans dat het loopvermogen en de spierfunctie behouden blijven.
Eteplirsen: Helpt alleen bij deletie (verlies van een middelste chromosomaal stuk) in exon 50 (gen segment dat niet wordt uitgesneden tijdens het splitsen (pre-RNA-verwerking) en dus essentieel is voor translatie); deze schrapping is aanwezig bij 15% van de patiënten. Het medicijn is een enkelstrengs nucleïnezuur dat complementair is aan exon 51 van het pre-mRNA. Het bindt zich dus aan het genoemde exon. Door de binding wordt het exon verwijderd tijdens het splitsen (een belangrijke stap in de verwerking waarbij functioneel RNA ontstaat). Het eiwit mag nu worden ingekort, maar vanaf de locatie van exon 51 wordt het leeskader zodanig gewijzigd dat vanaf daar de juiste aminozuursequentie van het eiwit wordt gecodeerd. De dystrofine is dus gedeeltelijk functioneel. Alleen goedgekeurd in de VS!
