Producten
Patisiran wordt op de markt gebracht als een concentraat voor de bereiding van een [infuusoplossing> infusie] (Onpattro). Het werd in 2018 in de VS en de EU en in 2019 in veel landen goedgekeurd.
Structuur en eigenschappen
Patisiran behoort tot de kleine interfererende RNA (siRNA) -groep van drugs Het is een klein, dubbelstrengs ribonucleïnezuur. Het actieve ingrediënt is in het medicijn aanwezig als patisiran natrium Patisiran zit in een lipide nanodeeltje om opname (afgifte) in te verzekeren lever cellen.
Effecten
Patisiran (ATC N07XX12) vermindert het natuurlijke en het mutante TTR-eiwit (transthyretine) in lever cellen. Mutaties in dit gen zijn de oorzaak van het verkeerd vouwen van het eiwit en veroorzaken erfelijke transthyretine-amyloïdose. De effecten zijn te wijten aan de zogenaamde RNA-interferentie (RNAi). Patisiran leidt tot katalytische afbraak van TTR-mRNA, wat de eiwitsynthese remt. Het bindt aan een geconserveerd gebied in het niet-getranslateerde gebied van mRNA. De gemiddelde halfwaardetijd is ongeveer 3.2 dagen.
Indicaties
Voor de behandeling van erfelijke transthyretineamyloïdose (hATTR-amyloïdose) bij volwassen patiënten met stadium 1 of 2 polyneuropathie.
Dosering
Volgens de SmPC. Het medicijn wordt elke drie weken als intraveneuze infusie toegediend.
Contra-indicaties
- Ernstige overgevoeligheid
Volledige voorzorgsmaatregelen zijn te vinden op het medicijnetiket.
Bijwerkingen
Het meest voorkomende potentieel bijwerkingen omvatten perifeer oedeem en infusiegerelateerde reacties.
