Ziekte van Huntington: medicamenteuze therapie

Therapeutisch doelwit

  • Verlichting van symptomen

Therapie aanbevelingen

Verdere opmerkingen

  • In een eerste klinische studie bij mensen (fase I-studie) toonde een antisense-medicijn aan dat het het ziekteverwekkende eiwit in liquor kan verminderen. De therapie betrokken intrathecaal injecties van een oligonucleotide die het boodschapper-RNA van huntingtingen kan binden en vernietigen. Het primaire eindpunt van de studie was veiligheid. Er deden zich geen ernstige complicaties voor en geen van de patiënten stopte voortijdig met de behandeling. Ondertussen is een fase III-studie begonnen.

Opmerking: Brief met rode hand (AkdÄ Drug Safety Mail): contra-indicaties, waarschuwingen en maatregelen om blootstelling aan valproaat tijdens de zwangerschap te vermijden:

  • Bij meisjes en vrouwen in de vruchtbare leeftijd mag valproaat alleen worden gebruikt als andere behandelingen niet effectief zijn of niet worden verdragen.
  • Valproaat is gecontra-indiceerd bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd, tenzij de zwangerschap preventieprogramma wordt gevolgd.
  • Valproaat is gecontra-indiceerd bij epilepsie gedurende zwangerschap tenzij er geen geschikte alternatieven beschikbaar zijn.
  • Valproaat is gecontra-indiceerd tijdens zwangerschap voor bipolaire stoornis en migraine profylaxe.