Producten
Alipogentiparvovec is sinds 2012 in de EU goedgekeurd als oplossing voor injectie (Glybera). Het was de eerste gentherapie die in Europa werd uitgebracht. De hoge prijs van het medicijn is omstreden.
Structuur en eigenschappen
Het medicijn bevat een zeer actieve variant van het lipoproteïne lipase gen (S447X) in een virale vector. Dit bestaat uit:
- Eiwit envelop van adeno-geassocieerd virus serotype 1 (AAV1).
- Cytomegalovirus-promotor
- bosmarmot hepatitis virus post-transcriptionele regulerende element.
- AAV2-afgeleide terminale omgekeerde repetitieve sequenties (geïnverteerde terminale herhalingen).
Effecten
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) bevat het gen voor lipoproteïne lipase, die daarna in spieren wordt geproduceerd administratie. Het virus kan zich niet in het lichaam vermenigvuldigen en het gen is niet geïntegreerd in het menselijk DNA, maar bevindt zich extrachromosomaal.
Indicaties
Voor de behandeling van familiaire lipoproteïne lipase -deficiëntie (LPLD) met flares van pancreatitis.
Dosering
Volgens de SmPC. Het medicijn wordt eenmaal meerdere keren intramusculair in de spieren van de benen geïnjecteerd.
Contra-indicaties
Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Bijwerkingen
De meest voorkomende mogelijke bijwerkingen omvatten been pijn, hoofdpijn, 피로en verhoogde lichaamstemperatuur.
