Producten Onasemnogene bebeparvovec werd in 2019 in de Verenigde Staten goedgekeurd als suspensie voor intraveneuze infusie (Zolgensma). Structuur en eigenschappen Het is een gentherapie die gebruik maakt van het -gen, waarbij adeno-geassocieerde serotype 9 (AAV9) virussen als vectoren worden gebruikt. Het gen zit in de vorm van dubbelstrengs DNA in de capside van de … Onasemnogen-Abeparvovec
Producten Voretigenneparvovec werd in 2017 in de Verenigde Staten, in 2018 in de EU en in 2020 in veel landen goedgekeurd als concentraat en oplosmiddel voor de bereiding van een oplossing voor injectie (Luxturna). Structuur en eigenschappen Voretigenneparvovec is de capside van een adeno-geassocieerde virale vector serotype 2 (AAV2). Het bevat het cDNA van … Voretigenneparvovec
Producten Alipogentiparvovec is sinds 2012 goedgekeurd in de EU als oplossing voor injectie (Glybera). Het was de eerste gentherapie die in Europa werd uitgebracht. De hoge prijs van het medicijn is controversieel. Structuur en eigenschappen Het medicijn bevat een zeer actieve variant van het lipoproteïnelipasegen (S447X) in een virale vector. Dit bestaat… Alipogentiparvovec
