Sikkelcelziekte (sikkelcelanemie): therapie

Algemene preventieve maatregelen ter bescherming tegen sikkelcelcrisis

Vermijden van
- Desiccosis (uitdroging)
- infecties
- Hypothermie
- Zuurstof tekortkomingen - hoogte vanaf 2,000 m; vluchten.
Nicotine beperking (afzien van tabak gebruik).
Alcoholbeperking (onthouding van alcohol)
Herziening van permanente medicatie vanwege een mogelijk effect op de bestaande ziekte.

Verplicht profylactisch penicilline administratie vanaf de derde levensmaand; duur: minimaal 5 jaar.

Aderlating - geïndiceerd in gevallen van hoge bloedviscositeit (viscositeit van bloed) geassocieerd met frequente pijncrises

Allogene stamceltransplantatie (meer bepaald hematopoëtische stamceltransplantatie; HSCT; bloedstamceltransplantatie) - overdracht van stamcellen van een individu van dezelfde soort met verschillende genetica (familiedonor):
- Bij kinderen jonger dan 16 jaar, volledige allogene stamcel therapie is nu het doel. De meeste patiënten kunnen zelfs stoppen immunosuppressiva (drugs die verminderen immuunsysteem functies) na enige tijd zonder de gevreesde graft-versus-host (graft-host) reactie.
- Voor oudere patiënten is het concept van een 'mini' stamceltransplantatie is ontwikkeld. Het resultaat is dat deze patiënten dan beide hebben erytrocyten (rood bloed cellen) die vatbaar zijn voor sikkelcelvorming vanwege het genetisch defect en gezond zijn erytrocyten Het therapeutische succes blijkt uit de toename van het aantal patiënten hemoglobine (tot ruim 10 g / dl). Het nadeel van deze vorm van therapie is dat patiënten moeten nemen immunosuppressiva.
Gen therapie: infectie van hematopoëtische stamcellen met een virus (lentivirussen) dat de genetische informatie voor een correcte versie van het gen in de cellen deponeerde; voorbereiding van de patiënt met de alkylane busulfan de behandelde patiënt - nu 15 jaar oud - heeft gedurende 15 maanden geen verdere sikkelcelcrises gehad.

De volgende vaccinaties worden geadviseerd: