Producten
Onasemnogene bebeparvovec werd in 2019 in de Verenigde Staten goedgekeurd als suspensie voor intraveneuze infusie (Zolgensma).
Structuur en eigenschappen
Het is een gentherapie waarbij het -gen wordt gebruikt, waarbij adeno-geassocieerd serotype 9 (AAV9) virussen worden gebruikt als vectoren. Het gen zit in de vorm van dubbelstrengs DNA in de capside van het niet-omhulde virus. Het virus kan niet worden gerepliceerd.
Effecten
Het doel van de behandeling is om het menselijke SMN-gen in celkernen in te brengen, zodat voldoende functioneel SMN-eiwit kan worden geproduceerd. Het DNA is niet geïntegreerd in het DNA van de gastheercel. Het is in de celkernen aanwezig als een stabiel zogenaamd episoom. Onasemnogen abeparvovec kruist de bloed-hersenen barrière en heeft een snelle begin van de actie.
Indicaties
Voor de behandeling van kinderen jonger dan 2 jaar met spinale spieratrofie (SMA) met biallele mutaties in de overleving motorneuron 1 (SMN1) gen.
Dosering
Volgens de SmPC. Het medicijn wordt toegediend als een intraveneuze infusie en als een enkele dosis. De dosis hangt af van het lichaamsgewicht.
Contra-indicaties
Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Bijwerkingen
Het meest voorkomende potentieel bijwerkingen omvatten verhoogde aminotransferasespiegels en braken. Erge, ernstige lever ziekte is gemeld. Passende voorzorgsmaatregelen moeten in acht worden genomen.
