Producten
Elosulfase alfa werd in 2014 in de EU en de VS en in 2016 in veel landen goedgekeurd als concentraat voor de bereiding van een infuusoplossing (Vimizim).
Structuur en eigenschappen
Elosulfase-alfa is de recombinante vorm van het menselijke enzym-acetylgalactosamine-6-sulfatase. Het wordt geproduceerd met biotechnologische methoden.
Effecten
Elosulfase alfa (ATC A16AB12) vervangt het afwezige of verminderde actieve enzym -acetylgalactosamine-6-sulfatase. Dit lysosomale enzym is betrokken bij de metabolische afbraak van de glycosaminoglycanen keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat.
Indicaties
Voor de behandeling van IVA-type mucopolysaccharidose (Morquio A-syndroom, MPS IVA).
Dosering
Volgens de SmPC. Het medicijn wordt meestal eenmaal per week als intraveneuze infusie toegediend.
Contra-indicaties
- overgevoeligheid
Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Bijwerkingen
De meest voorkomende mogelijke bijwerkingen omvatten hoofdpijn, misselijkheid, brakenindigestie, koorts, rillingen, spierpijn, kortademigheid, en pijn in de buik. Dit zijn voornamelijk infusiegerelateerde reacties die daarna optreden administratie.
