Producten
Voretigenneparvovec werd in 2017 in de Verenigde Staten, in 2018 in de EU en in 2020 in veel landen goedgekeurd als concentraat en oplosmiddel voor de bereiding van een oplossing voor injectie (Luxturna).
Structuur en eigenschappen
Voretigenneparvovec is de capside van een adeno-geassocieerde virale vector serotype 2 (AAV2). Het bevat het cDNA van het menselijke retinale pigment epitheel-specifiek 65 kDa-eiwit (hRPE65).
Effecten
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) is een geneesmiddel voor gentherapie. Het medicijn voorziet retinale pigmentepitheelcellen van een kopie van het gen (cDNA) dat codeert voor het menselijke retinale pigment epitheel-specifiek 65 kilodalton-eiwit (RPE65). Het cDNA is niet opgenomen in het genoom van de gastheercel. Het blijft buiten de chromosomen in de kern.
Indicaties
Voor de behandeling van patiënten met visusverlies als gevolg van erfelijke retinale dystrofie op basis van bewezen biallele RPE65-mutaties die voldoende levensvatbare retinale cellen hebben.
Dosering
Volgens de SmPC. Het medicijn wordt in de subretinale ruimte geïnjecteerd. Het mag niet intravitreaal worden toegediend.
Contra-indicaties
- overgevoeligheid
- Oculaire of perioculaire infectie
- Actieve intraoculaire ontsteking
Raadpleeg het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Bijwerkingen
De meest voorkomende mogelijke bijwerkingen zijn onder meer lokale oculaire bijwerkingen:
- Conjunctivale roodheid, oogontsteking, oog irritatie, oogpijn.
- staar
- Verhoogde intraoculaire druk
- Retinale scheur
- Cornea deuk
- Maculair gaatje, maculopathie
- Subretinale afzettingen
