Therapeutische enzymen

Producten

Enzymen zijn in de handel verkrijgbaar als drugs in de vorm van tablets, zuigtabletten, capsules, evenals injectie- en infusiepreparaten, onder anderen. Veel producten zijn receptplichtig, maar er zijn ook enkele middelen die voor de OTC-markt worden vrijgegeven.

Structuur en eigenschappen

Therapeutische enzymen gewoonlijk eiwitten, dwz polymeren van aminozuren, die worden geproduceerd of verkregen door middel van biotechnologische methoden of door extractie. Omdat ze meestal niet oraal biologisch beschikbaar zijn, worden ze meestal geïnjecteerd of geïnfuseerd. Dit is met uitzondering van spijsverteringsenzymen (bv lipase, amylase, cellulase, lactase), die peroraal worden ingenomen, bijvoorbeeld als tablets. Enzymen kan identiek zijn aan die van het lichaam eiwitten, daarvan afgeleid, kunstmatig geproduceerd of afgeleid van andere soorten. In aanvulling op eiwittenRNA kan ook katalytisch actief zijn. Dit worden ribozymen genoemd.

Effecten

Enzymen zijn biokatalysatoren die de activeringsenergie van een chemische reactie verlagen en de reactiesnelheid aanzienlijk verhogen. Aan de andere kant hebben ze geen effect op het reactie-evenwicht. Hierbij worden substraten omgezet in producten. De actieve plaats van het enzym biedt ideale omstandigheden voor de reactie. In de farmacie worden enzymen vaak gebruikt voor substitutietherapie. Dit betekent dat ze de functie overnemen van een endogeen enzym dat niet of niet voldoende wordt aangemaakt. In het Engels wordt dit (ERT) genoemd. Voor farmacotherapie kunnen ook de specifieke eigenschappen van een enzym van belang zijn, bijvoorbeeld de afbraak van slijm of van ongewenste stoffen. Bijvoorbeeld, rasburicase breekt overtollig urinezuur af en collagenase van Clostridium histolyticum oplost collageen.

Indicaties voor gebruik

Enzymen worden in de geneeskunde voor tal van toepassingen gebruikt, vooral voor substitutietherapie. Enzymen spelen ook een belangrijke rol als medicijndoelen en bij de synthese van actieve farmaceutische ingrediënten.

Dosering

Volgens de SmPC. Enzymen worden gewoonlijk peroraal of parenteraal toegediend.

Actieve ingrediënten (selectie).

  • Agalsidase (Replagal (alfa), Fabrazyme (bèta))
  • Alglucosidase-alfa (Myozyme)
  • Alfa-galactosidase
  • amylasen (bijvoorbeeld in pancreatine).
  • Asfotase-alfa (Strensiq)
  • Cerliponase-alfa
  • Dornase alfa (Pulmozyme, een deoxyribonuclease).
  • Elosulfase alfa (Vimizim)
  • Galsulfase (Naglazyme)
  • Glucarpidase (Voraxaze)
  • hyaluronidase
  • Idursulfase (Elaprase)
  • Imiglucerase (Cerezyme)
  • invertase
  • Collagenase van Clostridium histolyticum (Xiapex, uit de handel).
  • Lactase (Lacdigest, dieet aanvullen).
  • Laronidase (Aldurazyme)
  • Ocriplasmine (Jetrea)
  • Pancreatin (mengsel)
  • Papaïne (Lysopain)
  • Pegaspar-gassen (Oncaspar)
  • Pegvaliase (Palynziq)
  • Rasburicase (Fasturtec)
  • Sebelipase-alfa (Kanuma)
  • Tilactase (Lacdigest, zie onder lactase).
  • Velaglucerase-alfa (Vpriv)
  • spijsverteringsenzymen
  • Xylanasen (niet-therapeutisch)
  • Xylose-isomerase (medisch hulpmiddel)

Enzymen hebben meestal het achtervoegsel -ase.