Producten
Nusinersen werd in 2016 in de Verenigde Staten en in 2017 in veel landen en de EU goedgekeurd als oplossing voor intrathecale injectie door lumbale prik en als het eerste medicijn voor SMA-behandeling (Spinraza).
Structuur en eigenschappen
Nusinersen is een gemodificeerd antisense-oligonucleotide.
Effecten
Nusinersen (ATC M09AX07) verhoogt de vorming van het volledige SMN-eiwit. Het bindt aan -pre-mRNA en bevordert de opname van exon 7 in SMN2-mRNA. Hierdoor kan functioneel SMN-eiwit worden gevormd. De halfwaardetijd in liquor is 135 tot 177 dagen.
Indicaties
Voor de behandeling van 5q-geassocieerde spinale spieratrofie (SMA).
Dosering
Volgens de SmPC. Het medicijn wordt intrathecaal als lumbaal toegediend prik omdat het de bloed-hersenen barrière.
Contra-indicaties
- overgevoeligheid
Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Interacties
Drug-medicijn interacties via CYP450 enzymen of transporteurs worden als onwaarschijnlijk beschouwd.
Bijwerkingen
Het meest voorkomende potentieel bijwerkingen omvatten onder en boven luchtwegen infecties en constipatie.
