Tegenwoordig worden medicijnen niet alleen geproduceerd in chemische laboratoria, maar ook met behulp van levende cellen, dat wil zeggen biotechnologisch – zogenaamde biofarmaceutica. Er worden dierlijke cellen, gist- of bacterieculturen en – zeer zelden – plantencellen gebruikt.
In tegenstelling tot chemische synthese kan biotechnologie ook worden gebruikt om zeer complexe actieve ingrediënten (zoals insuline, bèta-interferon) te produceren en ziekten te behandelen die voorheen onmogelijk of moeilijk te behandelen waren. Het productieproces voor biofarmaceutica is echter niet alleen duurder, maar ook veel complexer en tijdrovender dan voor actieve ingrediënten die afkomstig zijn uit het scheikundig laboratorium – chemische synthese is alleen geschikt voor actieve ingrediënten met een eenvoudiger chemische structuur.
Biofarmaceutica vertegenwoordigen een van de snelst groeiende subsectoren van de farmaceutische markt. In Duitsland zijn momenteel meer dan 140 biofarmaceutica goedgekeurd. Ze zijn gebaseerd op 108 genetisch gemanipuleerde actieve ingrediënten. Er wordt gewerkt aan tal van andere biofarmaceutica.
Biosimilars: imitatiebiofarmaceutica
De originele cellijn is alleen beschikbaar voor de oorspronkelijke fabrikant. Andere farmaceutische bedrijven kunnen een verwante cellijn gebruiken, maar deze zal nooit identiek zijn aan die van de oorspronkelijke fabrikant. Zelfs de kleinste afwijkingen in het productieproces kunnen echter de werkzaamheid en veiligheid van het medicijn aanzienlijk beïnvloeden. In tegenstelling tot generieke geneesmiddelen moeten biosimilars daarom beide eigenschappen bewijzen in uitgebreide onderzoeken bij celculturen, dieren en mensen.
Er zijn momenteel 14 biosimilars goedgekeurd in Europa. Deze omvatten voorbereidingen voor bloedarmoede, de bloedvormingsstoornis neutropenie en een kleine gestalte.
