Producten
Eliglustat is in de handel verkrijgbaar in de vorm van hard capsules (Cerdelga). Het werd in 2020 in veel landen goedgekeurd.
Structuur en eigenschappen
Eliglustat (C.23H36N2O4, Mr = 404.5 g / mol) is in het medicijn aanwezig als bekwaamheidstartraat. Eliglustat is een analoog van glucocerebroside.
Effecten
Eliglustat (ATC A16AX10) is een specifieke remmer van het enzym glucosylceramidesynthase. Dit vermindert de vorming en accumulatie van glucocerebroside (glucosylceramide). Ziekte van Gaucher wordt gekenmerkt door een tekort aan het lysosomale enzym beta-glucocerebrosidase, dat glucocerebroside afbreekt tot glucose en ceramide. Dit leidt tot ophoping van glucocerebroside in cellen, voornamelijk in macrofagen.
Indicaties
Voor langdurige behandeling van volwassen patiënten met Ziekte van Gaucher type 1.
Dosering
Volgens de SmPC. Afhankelijk van CYP2D6-activiteit, capsules worden een- of tweemaal daags ingenomen, onafhankelijk van maaltijden.
Contra-indicaties
- overgevoeligheid
- Behandeling met CYP-remmers (afhankelijk van CYP2D6-activiteit, zie FI).
Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Interacties
Eliglustat is een substraat van CYP2D6 en CYP3A4 en het overeenkomstige geneesmiddel interacties mogelijk.
Bijwerkingen
De meest voorkomende mogelijke bijwerking van de behandeling is diarree.
