Producten
Miglustat is in de handel verkrijgbaar in capsulevorm (Zavesca, algemeen). Het is sinds 2004 in veel landen goedgekeurd.
Structuur en eigenschappen
Miglustat (C.10H21NEE4, Mr = 219.3 g / mol) is een gealkyleerde iminosuiker. Het bestaat als een wit kristallijn poeder met een bitter smaak dat gemakkelijk oplosbaar is in water.
Effecten
Miglustat (ATC A16AX06) is een remmer van het enzym glucosylceramidesynthase. Dit vermindert de vorming en ophoping van glucocerebroside (glucosylceramide). Ziekte van Gaucher wordt gekenmerkt door een tekort aan het lysosomale enzym beta-glucocerebrosidase, dat glucocerebroside afbreekt tot glucose en ceramide. Dit leidt tot ophoping van glucocerebroside in cellen, voornamelijk in macrofagen.
Indicaties
- Ziekte van Gaucher type 1
- Ziekte van Niemann-Pick type C (progressieve neurologische manifestaties).
Dosering
Volgens de professionele informatie. De capsules worden gewoonlijk drie keer per dag ingenomen, onafhankelijk van de maaltijden.
Contra-indicaties
- overgevoeligheid
Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Bijwerkingen
De meest voorkomende mogelijke bijwerkingen omvatten diarree, winderigheid, pijn in de buik, gewichtsverlies, verlies van eetlust, visuele stoornissen, en tremor.
