Producten
Tisagenlecleucel (Kymriah, celsuspensie voor infusie) werd goedgekeurd als de eerste gentherapie in de Verenigde Staten in 2017 en in de EU en veel landen in 2018. Het medicijn is oorspronkelijk ontwikkeld door Novartis aan de Universiteit van Pennsylvania. De hoge prijs van de therapie is omstreden.
Werkingsmechanisme
Tisagenlecleucel is een CAR T-celtherapie. CAR staat voor (chimeric antigen receptor). Het is een geïndividualiseerde behandeling waarbij cytotoxische T-cellen worden verkregen van elke patiënt bloed​ Deze cellen zijn genetisch gemanipuleerd om het CD19-antigeen op B-cellen te richten en te vernietigen. CAR's zijn verantwoordelijk voor de binding. De T-cellen worden vermenigvuldigd en als een infuus aan de patiënt toegediend. CAR's zijn fusie eiwitten die een antigeen-bindend domein bevatten dat is afgeleid van een monoklonaal antilichaam (anti-CD19-domein). Het is een celgebaseerd kanker immunotherapie. Lentivirussen worden gebruikt voor genoverdracht.
Indicaties
- Pediatrisch, jongvolwassene: B-cel acute lymfoblast leukemie (B-cel ALL).
- Volwassenen: diffuse grote B-cel lymfoom (DLBCL).
Dosering
Volgens de professionele informatie. Het medicijn wordt toegediend als een intraveneuze infusie.
Contra-indicaties
- overgevoeligheid
- De contra-indicaties van chemotherapie voor depletie van lymfocyten moeten worden opgemerkt
Volledige voorzorgsmaatregelen zijn te vinden op het medicijnetiket.
Bijwerkingen
De meest voorkomende mogelijke bijwerkingen zijn:
- Cytokinevrijstellingssyndroom
- Infectieziekten
- Hypogammaglobulinemie
- Fever
- Diarree
- Gebrek aan eetlust
- Hypotensie
- Vermoeidheid
- Bloedbeeldstoornissen
