Producten
Tezacaftor is in 2018 in de VS en EU goedgekeurd en in 2019 in veel landen in vaste combinatie met eerder geregistreerd ivacaftor in filmomhulde tabletvorm (Symdeko). In 2020 een vaste combinatie met tezacaftor, elexaftor en ivacaftor werd goedgekeurd (Trikafta).
Structuur en eigenschappen
Tezacaftor (C.26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g / mol) bestaat als een wit poeder dat praktisch onoplosbaar is in water Het is een indoolderivaat.
Effecten
Tezacaftor (ATC R07AX31) vergemakkelijkt cellulaire verwerking en transport van normale en mutante CFTR. Dit verhoogt het aantal functionele eiwitten op het celoppervlak en verbetert het chloridetransport.
Indicaties
Voor de behandeling van patiënten met taaislijmziekte die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een mutatie hebben in het CFTR-gen zoals gedefinieerd in de SmPC.
Dosering
Volgens de SmPC. Tablets worden 's ochtends en' s avonds met een tussenpoos van 12 uur ingenomen met een vetbevattende maaltijd.
Contra-indicaties
- overgevoeligheid
Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Interacties
Tezacaftor is een substraat van CYP3A en overeenkomstig interacties mogelijk.
Bijwerkingen
Het meest voorkomende potentieel bijwerkingen omvatten nasofaryngitis, hoofdpijn, duizeligheid, sinuscongestie, en misselijkheid Deze verklaringen zijn voor de vaste-dosis combinatie.
