Producten
Pegvaliase werd in 2018 in de Verenigde Staten goedgekeurd als injecteerbaar middel (Palynziq). Het medicijn is in veel landen nog niet geregistreerd.
Structuur en eigenschappen
Pegvaliase is een fenylalanine-metaboliserend enzym dat bestaat uit recombinant fenylalanine ammonia lyase geconjugeerd aan -hydroxysuccinimide methoxypolyethyleenglycol. Het gen van het enzym is afgeleid van cyanobacterium. Volgens de literatuur verhoogt pegylering de stabiliteit en vermindert het de immunogeniteit.
Effecten
Het enzym pegvaliase metaboliseert het aminozuur fenylalanine tot ammonia en trans-kaneelzuur, die worden gebiotransformeerd door de lever en uitgescheiden in de urine. Pegvaliase dient als vervanging voor het endogene enzym fenylalaninehydroxylase (PAH), dat afwezig is bij de ziekte.
Indicaties
Voor de behandeling van fenylketonurie met ongecontroleerde bloed niveaus hoger dan 600 µmol / L met bestaande therapie.
Dosering
Volgens de SmPC. Het medicijn wordt geïnjecteerd als een subcutane injectie.
Contra-indicaties
Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Bijwerkingen
De meest voorkomende mogelijke bijwerkingen omvatten reacties op de injectieplaats, gewrichtspijnovergevoeligheidsreacties, hoofdpijn, gegeneraliseerd huid reacties, pruritus, misselijkheid, pijn in de buikorofaryngeale pijn, braken, hoesten, diarree en 피로. Anafylaxie komt relatief vaak voor.
