Lumacaftor

Producten

Lumacaftor is in de handel verkrijgbaar in een vaste combinatie met de CFTR-potentiator ivacaftor in de vorm van filmomhuld tablets (Orkambi). Het medicijn werd in 2015 in de EU en de VS en in 2016 in veel landen goedgekeurd.

Structuur en eigenschappen

Lumacaftor (C.24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g / mol) bestaat als een wit poeder dat praktisch onoplosbaar is in water.

Effecten

Lumacaftor (ATC R07AX30) verbetert de conformationele stabiliteit van F508del-CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), wat resulteert in een verhoogd transport van de chloridetransporteur naar het celoppervlak. Dit verhoogt de concentratie van het eiwit in de celmembraan. Lumacaftor heeft een halfwaardetijd van ongeveer 26 uur.

Indicaties

Voor de behandeling van patiënten met taaislijmziekte met de F508del-mutatie in het -gen (homozygote dragers).

Dosering

Volgens de SmPC. Tablets worden 's ochtends en' s avonds (elke 12 uur) ingenomen bij een vetbevattende maaltijd.

Contra-indicaties

Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.

Interacties

Lumacaftor is zowel een krachtige CYP3A-inductor als een remmer of inductor van P-glycoproteïne en kan dus het metabolisme van anderen beïnvloeden drugs.

Bijwerkingen

De meest voorkomende mogelijke bijwerkingen van de vaste combinatie zijn: