Producten
Sebelipase alfa werd in 2015 in de EU en de VS en in 2016 in veel landen goedgekeurd als concentraat voor de bereiding van een infuusoplossing (Kanuma).
Structuur en eigenschappen
Sebelipase alfa is een recombinant menselijk lysosomaal zuur lipase (rhLAL) met dezelfde aminozuursequentie als het endogene enzym. Het eiwit wordt geproduceerd door biotechnologische methoden.
Effecten
Sebelipase alfa (ATC A16AB14) vervangt het ontbrekende of onvoldoende actieve enzym lysosomaal zuur lipase in het lichaam. Het is een enzymvervangende therapie. Sebelipase alfa wordt opgenomen in lysosomen en vermindert de ophoping van lipiden door hydrolyse cholesterol esters en triglyceriden tot vetzuren, cholesterol en glycerol De therapie zakt lever lipidengehalte en heeft een lipidenverlagend effect.
Indicaties
Voor langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met lysosomaal zuur lipase (LAL) -deficiëntie.
Dosering
Volgens de SmPC. Het medicijn wordt toegediend als een intraveneuze infusie.
Contra-indicaties
- Levensbedreigende overgevoeligheidsreacties.
Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Interacties
Er is geen informatie beschikbaar.
Bijwerkingen
De ernstigste mogelijke bijwerking is anafylaxie.
