Producten
Cerliponase alfa werd in 2017 in de Verenigde Staten goedgekeurd als oplossing voor injectie (Brineura). De extreem hoge prijs van het medicijn is omstreden.
Structuur en eigenschappen
Cerliponase alfa is een recombinant tripeptidylpeptidase 1 (rhTPP1) geproduceerd door middel van biotechnologische methoden.
Effecten
Cerliponase alfa vervangt het onvoldoende actieve enzym tripeptidylpeptidase 1 (TPP1) bij patiënten met de ziekte. Behandeling kan de progressie van de ziekte vertragen en patiënten stabiliseren.
Indicaties
Voor de behandeling van laat-infantiele neuronale ceroïde lipofuscinose (NCL2-ziekte / CLN2-ziekte). Het wordt ook wel pediatrisch genoemd dementie. Dit is een zeer zeldzame en ernstige autosomaal recessieve, neurodegeneratieve lysosomale stapelingsziekte die optreedt bij kinderen van ongeveer twee tot vier jaar. Het manifesteert zich in spraakstoornissentoevallen, bewegingsstoornissen, dementie, blindheid, en uiteindelijk een fatale afloop heeft op een leeftijd van ongeveer acht tot twaalf jaar, naast andere symptomen.
Dosering
Volgens de SmPC. Het medicijn wordt toegediend in de cerebrospinale vloeistof (intraventriculair).
