Producten
Agalsidase is in de handel verkrijgbaar als infusiepreparaat en is sinds respectievelijk 2001 en 2003 in veel landen goedgekeurd:
- Replagal: agalsidase alfa
- Fabrazyme: agalsidase bèta
Structuur en eigenschappen
Agalsidase is een recombinant humaan α-galactosidase A geproduceerd door middel van biotechnologische methoden. De aminozuursequentie is identiek aan het natuurlijke lysosomale enzym. Het is een homodimeer met een molecuulgewicht van ongeveer 100 kDa. Een subeenheid bestaat uit 398 aminozuren.
Effecten
Agalsidase (ATC A16AB03, ATC A16AB04) vervangt het ontbrekende enzym α-galactosidase A in het organisme en katalyseert de hydrolyse van globotriaosylceramide (GL-3) en andere glycosfingolipiden.
Indicaties
Voor enzymvervangende therapie bij patiënten met de ziekte van Fabry (α-galactosidase A-deficiëntie).
Dosering
Volgens de SmPC. De drugs worden toegediend als een intraveneuze infusie.
Contra-indicaties
De drugs zijn gecontra-indiceerd in geval van overgevoeligheid. Zie het medicijnetiket voor volledige voorzorgsmaatregelen.
Interacties
Combinatie met chloroquine, amiodaron, benoquine, of gentamicine is niet geïndiceerd omdat deze middelen de α-galactosidase-activiteit kunnen remmen.
Bijwerkingen
De meest voorkomende mogelijke bijwerkingen zijn:
- Reacties geassocieerd met infusie
- Roodheid
- Misselijkheid
- Spierstijfheid
- Fever
- Pijn
- Vermoeidheid
- Hoofdpijn
