Therapeutische doelen
- Symptoomverlichting
- Behoud en verbetering van de kwaliteit van leven
- Verlenging van de overlevingstijd
Therapie aanbevelingen
Therapie met een laag risico myelodysplastisch syndroom.
In de aanwezigheid van laaggradige cytopenie (afname van het aantal cellen) en afhankelijk van leeftijd en comorbiditeit (bijkomende ziekten), is het voldoende om bij deze patiënten in eerste instantie te observeren of te wachten ("kijken en wachten"). Meestal een bewezen bloedarmoede is de trigger om te starten therapie.
- Ondersteunende therapie
- Transfusies (erytrocyten, bloedplaatjes) symptoomgericht - zie 'Verdere therapie'
- Bij infecties: vroeg administratie van breed spectrum antibiotica (profylactisch administratie wordt niet aanbevolen).
- Cave: geef geen steroïden en bij voorkeur geen niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's)!
- Gebruik van groeifactoren - erytropoëtine therapie (EPO behandeling).
- Om de verkeerd gerichte hematopoëse te corrigeren (bloed vorming).
- indicaties:
- 5q anomalie (del (5q)) en / of.
- SEPO <500 mU / ml en / of
- <2 EC (rood bloed celconcentraten) per maand.
- Gebruik van: rHuEpo (recombinant humaan erytropoëtine) (40-60,000 E / week. Sc) of darbepoetin (500 µg elke 2-3 weken).
- Bij neutropenische febriele episodes (febriele episodes geassocieerd met een afname van neutrofielen granulocyten/ behoren tot het wit bloed celgroep in het bloed): granulocytkoloniestimulerende factoren (G-CSF).
- In trombocytopenie (vermindering van het aantal bloedplaatjes / bloedplaatjes): trombopoëtinereceptoragonisten romiplostim en eltrombopag.
- Immunomodulerende therapie
- indicaties:
- MDS-patiënten in de “laag” of “midden” risicogroep en 5q afwijking (del (5q)); en
- SEPO ≥ 500 mU / ml en
- <2 EC (rode bloedcelconcentraten) per maand.
- Gebruik van: lenalidomide (Red Hand Letter: nieuwe belangrijke opmerking over reactivering van virale infecties).
- De frequentie van de benodigde transfusies kan worden verminderd. Het kan ook zijn dat er geen verdere transfusies nodig zijn.
- Andere therapeutische maatregelen zijn onvoldoende effectief of ongeschikt gebleken voor deze patiënten.
- indicaties:
- Immunosuppressieve therapie
- indicaties:
- Leeftijd <60 jaar
- Ontploffingen in beenmerg <5
- Normale cytogenetica
- Transfusie-afhankelijk
- Gebruik van: Antithymocyte globuline (ATG) of CsA.
- indicaties:
Therapie met een hoog risico myelodysplastisch syndroom.
- Chemotherapie - als er geen geschikte stamceldonor beschikbaar is.
- Om de overmaat aan ontploffingen te verminderen (jonge, nog niet definitief gedifferentieerde cellen).
- indicaties:
- Patiënten die niet in aanmerking komen voor stamceltransplantatie (met gemiddeld risico II of hoog risico).
- Als een brug naar allogeen stamceltransplantatie.
- Gebruik van: 5-azacitidine (Doseringsinstructies: zolang 5-azacitidine effectief is en er geen ernstige toxiciteit (toxiciteit) optreedt).
- Aanzienlijke verlenging van het totale overlevingspercentage!
- Intensieve polychemotherapie (AML-inductieprotocollen) - geen gevestigde behandelingsoptie voor hoog-risico MDS-patiënten!
- Indicatie:
- Hoogrisicopatiënten <70 jaar zonder comorbiditeit (bijkomende ziekten), rekening houdend met de risico-batenverhouding.
- Ongeveer 60% volledige remissies
- Indicatie:
Andere actieve ingrediënten
- Luspatercept (werkingsmechanisme: Ligand trap: lokt en vallen hormonen die erytropoëse onderdrukken (proces van vorming en ontwikkeling van erytrocyten/ rode bloedcellen)): een fase III-studie toonde aan dat ongeveer 38% van de deelnemers die luspatercept gebruikten geen bloedtransfusie gedurende minimaal 8 weken (placebo groep: 13%); 28% van de patiënten die het medicijn gebruikten, was zelfs meer dan 12 weken transfusievrij (placebogroep: 8%).
